Studien - Informationen für Patient:innen

Die Möglichkeiten zur Behandlung der Psoriasis und Psoriasis-Arthritis werden immer größer. Die Molekularbiologie, die sich auf das Verständnis von Genen und Eiweißen (Proteinen) spezialisiert hat, erweitert die Erkenntnisse über die genauen Abläufe von Erkrankungen im Körper. Moderne Technologien ermöglichen die Entwicklung von Medikamenten auf Basis dieser neuen Erkenntnisse.

Lange Zeit wird ein neuer Wirkstoff zunächst im Labor untersucht. Im Reagenzglas und an Tieren wird geprüft, ob ein neues Medikament wirksam und sicher ist. So schauen Forschungsgruppen beispielsweise, ob und in welcher Dosierung ein Wirkstoff den größten Nutzen zur Behandlung einer Erkrankung bringt. Das bedeutet, er darf nicht giftig sein und sollte möglichst wenige, am besten gar keine Nebenwirkungen verursachen. Auch untersucht man, ob ein Wirkstoff das ungeborene Leben schädigen kann oder ob er die Entstehung von Krebs begünstigt. All diese Faktoren werden bei der Beurteilung der Sicherheit und Wirksamkeit eines neuen Medikaments berücksichtigt. Erst wenn man aufgrund der Laborversuche sicher sein kann, dass eine Untersuchung des Wirkstoffs am Menschen durchgeführt werden kann, wird eine klinische Studie geplant. Bevor diese jedoch starten darf, wird die Studie durch die Behörden und eine Ethikkommission geprüft. Eine Ethikkommission besteht aus unabhängigen Gutachterinnen und Gutachtern, die sich die geplante Studie in allen Details ansehen und beurteilen, ob sie unter medizinischen, rechtlichen und ethischen Gesichtspunkten vertretbar ist. Erst wenn auch diese letzte Prüfung positiv ausgefallen ist, kann eine Studie am Menschen beginnen. Solche Studien werden klinische Studien genannt.

Klinische Studien werden in verschiedenen Phasen durchgeführt.

Phase I
In dieser ersten Studienphase wird an etwa 20 bis 80 gesunden Erwachsenen geprüft. Dabei wird noch nicht die Heilwirkung des neuen Medikaments untersucht, sondern die Verträglichkeit. Fragen, die hier im Vordergrund stehen, lauten: Wie wandert der Wirkstoff durch den Körper? Wie lange dauert das? Ab welcher Dosis gibt es Nebenwirkungen?

Phase II
Nach der Auswertung der Ergebnisse aus der Phase-I-Studie und möglichen Anpassungen wird das Medikament nun zum ersten Mal bei kranken Personen eingesetzt. 100 bis 500 erwachsene Erkrankte erhalten entweder das neue Medikament oder eine Vergleichsbehandlung. Wirksamkeit, Verträglichkeit und Dosierung werden untersucht.

Phase III
In dieser Studienphase muss das Medikament zeigen, dass es tatsächlich bei vielen unterschiedlichen Patientinnen und Patienten erfolgreich und gut verträglich eingesetzt werden kann. Viele hundert Patientinnen und Patienten werden in die Studie aufgenommen. Die große Anzahl von Personen hilft dabei, mögliche
seltene Nebenwirkungen aufzudecken.

Zulassung
Fallen die Ergebnisse dieser Studienphase positiv aus, kann der Arzneimittelhersteller die Zulassung des Medikaments bei der zuständigen Behörde beantragen. Dort prüfen Fachleute die Ergebnisse aller Studien – aus dem Labor und Phase I bis III. Aus dieser Gesamtschau heraus beurteilen sie die Sicherheit und Wirksamkeit des Medikaments. Fällt die Prüfung positiv aus, erhält das Medikament die Zulassung. Danach können Ärztinnen und Ärzte es verordnen.

Forschung nach Zulassung
Die Forschung an einem Medikament endet nicht mit der Zulassung. Auch danach werden bestimmte Fragestellungen rund um das Medikament noch in weiteren Studien erforscht. Fragen, die man beantworten möchte, könnten beispielsweise sein:

• Wie wirkt das Präparat mit anderen Mitteln zusammen (Wechselwirkungen)?
• Wie wirkt es bei Patientinnen und Patienten mit bestimmten Begleiterkrankungen?
• Verbessern bestimmte Dosierungen den Therapieerfolg und/oder die Verträglichkeit?

Diese Fragestellungen können in sogenannten Phase IV Studien beantwortet werden. Neben diesen Phase IV Studien gibt es noch sogenannte nichtinterventionelle Studien (NIS). Diese Studien heißen so, weil im Rahmen der Studie kein Einfluss auf die Behandlung genommen wird. Bei einer NIS wird lediglich beobachtet, wie eine Erkrankung im ärztlichen Alltag behandelt wird. Ärztinnen und Ärzte dokumentieren den therapeutischen Erfolg und die Verträglichkeit, die sie bei ihren Patientinnen und Patienten unter der regulären Behandlung mit den eingesetzten Medikamenten feststellen. Oft füllen die Patientinnen und Patienten zusätzlich noch Fragebögen aus, um ihre Sicht der Dinge zu schildern.

„Wollen Sie da mitmachen?“ – Meist sind es Ärztinnen und Ärzte, die ihre Patientinnen und Patienten fragen, ob sie an einer Studie teilnehmen möchten. Dann folgen möglicherweise viele Informationen, die sich nicht sofort einordnen lassen. Im ersten Moment fühlt man sich vielleicht überfordert und viele Fragen fallen einem erst ein, wenn man sich die Unterlagen zuhause noch einmal in Ruhe ansieht. So ergeht es fast allen Menschen, die zum ersten Mal mit einer Studienteilnahme in Berührung kommen. Doch so kompliziert, wie es möglicherweise zuerst erscheint, ist es nicht.

Kurz gesagt ist eine klinische Studie, die Untersuchung eines noch nicht zugelassenen Medikaments oder einer noch nicht zugelassenen Therapie am Menschen. Die Überprüfung eines neuen Medikaments durch die Untersuchung am Menschen ist gesetzlich vorgeschrieben. Ohne klinische Studien darf kein neues Medikament zugelassen werden. Damit die Untersuchung durchgeführt werden kann, braucht es Freiwillige, die mitmachen und bestimmte Voraussetzungen in Bezug auf Alter und
die Erkrankung erfüllen. Üblicherweise wird man von Ärztinnen und Ärzten angesprochen, die an der Studie teilnehmen, das sind die sogenannten Studienärtzinnen beziehungsweise Studienärzte. Aber auch Ärztinnen und Ärzte, die nicht selbst an der Studie teilnehmen, sprechen Patientinnen und Patienten manchmal auf eine Studienteilnahme an, beispielsweise weil sie die Studie kennen und vermuten, dass sie für die angesprochene Person hilfreich sein könnte.

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Früher Zugang:
Im besten Fall erhalten Studienteilnehmende im Rahmen einer klinischen Studie eine neue Therapie, die ihre Gesundheitssituation verbessert und zwar noch bevor das Medikament überhaupt auf dem Markt erhältlich ist. Das gilt jedoch nicht immer: Wird zum Beispiel in einer Studie das neue Medikament im Vergleich zu Placebo (Scheinmedikament ohne Wirkstoff) untersucht, erhalten nicht alle Teilnehmenden das neue Medikament. Daher sollte man sich den Studienablauf genau ansehen und schon im Informationsgespräch erfragen, wie hoch die Wahrscheinlichkeit ist, das Prüfmedikament zu erhalten.

Beitrag zur Erforschung der eigenen Erkrankung:
Viele Menschen betrachten es als einen Vorteil, dass sie durch ihre Studienteilnahme einen Beitrag zur besseren Versorgung von Menschen mit ihrer eigenen Erkrankung leisten.

Intensive medizinische Betreuung:
Ein weiterer Vorteil ist die engmaschige, qualitätsgesicherte, ärztliche Überwachung und intensive ärztliche Betreuung während der Studiendauer. Der Umfang der Untersuchungen übersteigt normalerweise den einer ärztlichen Standardbehandlung.

Zeitaufwand:
Auf Studienteilnehmende kommen häufigere Termine, zusätzliche Untersuchungen und Dokumentationspflichten zu. In vielen Studien werden die Teilnehmenden zum Beispiel gebeten, Tagebuch zu führen. Ebenfalls kann das Einhalten von konkreten Terminen als Belastung empfunden werden.

Mögliche Nebenwirkungen oder Schäden:
Im schlechtesten Fall ist die neue Therapie eventuell nicht oder weniger wirksam als bisherige Verfahren, treten bisher nicht bekannte Nebenwirkungen auf oder kommt es sogar zu Schäden durch die Studienteilnahme. Aus diesem Grund sind alle Menschen, die an einer klinischen Studie teilnehmen, versichert.

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Für Studien gelten normalerweise genaue Teilnahmekriterien, die erfüllt sein müssen. Diese können unterschiedlich sein, meist gehören dazu Alter, Schwere der Erkrankung oder eine bestimmte Vorbehandlung. Es kann keine Ausnahme von diesen Kriterien gemacht werden, zum Beispiel wenn bestimmte Werte nur nahe an der vorgeschriebenen Grenze liegen, aber nicht erfüllt sind, oder wenn jemand gestern Geburtstag hatte und damit aus der gesuchten Altersspanne herausrutscht. Dann ist eine Teilnahme nicht möglich. Alle Untersuchungen zur Studie finden normalerweise am Studienzentrum statt, also in einer bestimmten Praxis oder einer bestimmten Klinik. Außerdem werden die Teilnehmenden von einer bestimmten Ärztin (Studienärztin) oder einem bestimmten Arzt (Studienarzt) behandelt. Die Ärztinnen und Ärzte, die
an klinischen Studien mitwirken, mussten vorher ihre Qualifikation und Erfahrung für die Durchführung solcher Studien nachweisen.

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Gleich vorweg: Man kann nur dann an einer klinischen Studie teilnehmen, wenn man das Einwilligungsformular zur Studie unterschrieben und der Studienärztin oder dem Studienarzt überreicht hat. Und die Aufnahmekriterien müssen erfüllt sein. Ein Informationsgespräch stellt keinerlei Verpflichtung dar, an einer klinischen Studie teilzunehmen. Manche Menschen benötigen mehrere Gespräche, um zu einer Entscheidung zu gelangen, andere möchten direkt nach dem ersten Gespräch teilnehmen.
Es gibt keine Regel. Interessierte haben ein Recht auf ausführliche Informationen und sollten alle Fragen stellen, die ihnen einfallen. Die Studienärztinnen und -ärzte werden sie alle beantworten. Im Zweifel und wenn wichtige Fragen nicht beantwortet werden können, sollte lieber Abstand von einer Teilnahme genommen werden. Ist das eigene Gefühl positiv, erfüllt man die Aufnahmekriterien und konnten alle Fragen beantwortet werden, steht einer Teilnahme nichts entgegen.

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Wer sich dafür entscheidet, an einer klinischen Studie teilzunehmen, den erwartet ungefähr folgender Ablauf:

Informationsgespräch & Patienteninformationsschrift:
Meist spricht die Studienärztin oder der Studienarzt eigene Patientinnen und Patienten auf eine Studienteilnahme an. In diesem Gespräch werden erste Informationen zur Studie gegeben. Bei Interesse erhält man dann zunächst die sogenannte Patienteninformationsschrift. Dort finden sich alle wichtigen Informationen rund um die Studie. Sie sollte Antworten enthalten zu folgenden Fragen: Was ist das Ziel der Studie? Wer finanziert die Studie? Wie ist der Ablauf? Wie lang ist die voraussichtliche
Teilnahmedauer? Welche Verpflichtungen sind mit der Studienteilnahme verbunden? Welche Erfahrungen liegen für die neue Therapie bereits vor? Mit welchen Nebenwirkungen ist zu rechnen? Wer ist für die Studienbetreuung verantwortlich? Wer kann im Notfall oder bei auftretenden Fragen kontaktiert werden? Welche Daten werden erhoben, verarbeitet und gespeichert? Was passiert, wenn die Studie vorzeitig beendet wird? Man sollte sich alle aufkommenden Fragen notieren oder unklare Passagen in der Patienteninformationsschrift markieren, damit man sie im Aufklärungsgespräch besprechen kann.

Aufklärungsgespräch:
Nach genauem Durchlesen der Patienteninformationsschrift erfolgt ein ausführliches Gespräch mit der Studienärztin oder dem Studienarzt, das sogenannte Aufklärungsgespräch. Dort werden die Abläufe noch einmal genau besprochen und alle Fragen rund um die geplante klinische Studie beantwortet.

Einwilligung:
Die Patienteninformationsschrift enthält neben den Informationen zur Studie auch die Einwilligungserklärung. Mit der Unterschrift auf dieser Erklärung bestätigt die teilnahmewillige Person, dass sie über alle Fragen rundum die Studie aufgeklärt worden ist und daran teilnehmen möchte. Es ist jederzeit möglich, dieses Einverständnis wieder zurückzunehmen – auch im Verlauf der Studie. Grundsätzlich müssen die Auftraggeber der klinischen Studie eine Patientenversicherung
abschließen. Damit ist sichergestellt, dass Patientinnen und Patienten eine Entschädigung erhalten, falls es doch zu gesundheitlichen Schädigungen durch die Studie kommen sollte.

Aufnahmeuntersuchung (Screening):
Mit dieser sehr gründlichen Untersuchung wird überprüft, ob die teilnahmewillige Person alle Voraussetzungen erfüllt, die für die Teilnahme an der Studie festgelegt sind. Es wird damit auch gleichzeitig der genaue Status der Erkrankung zu Beginn der Studienbehandlung dokumentiert.

Studienstart:
Jetzt startet die Studienbehandlung. Für den Ablauf der Studie ist es wichtig, dass sich die Teilnehmenden genau an alle Anweisungen halten in Bezug auf Medikamenteneinnahme, Besuchsterminen und gegebenenfalls Tagebuchführung. Darin wird zum Beispiel festgehalten, zu welchem Zeitpunkt das Medikament eingenommen wurde, ob Reaktionen aufgetreten sind oder ob es irgendwelche körperlichen oder psychischen Beschwerden gab.

Kontrolluntersuchungen (Visiten):
In vorab definierten Abständen erfolgen Kontrolluntersuchungen durch die Studienärztin oder den Studienarzt. Sie sind umfangreich und erfassen unter anderem Daten zum Erfolg der Behandlung oder zu möglichen Nebenwirkungen.

Abschlussuntersuchung:
Nach Beendigung der Studie wird es eine letzte gründliche Untersuchung geben. Die Studienärztin oder der Studienarzt wird auch einen Status "Vorher - Nachher" erstellen.

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Wer die Gesamtverantwortung für eine klinische Studie trägt, weil er sie veranlasst, organisiert und finanziert, wird in der Fachsprache „Sponsor“ genannt. Klinische Studien werden meist von Arzneimittelherstellern in Auftrag gegeben. Es gibt aber auch Studien, die von öffentlicher Hand aufgesetzt werden, zum Beispiel von einer Universität oder einer öffentlichen Forschungseinrichtung. Der Sponsor einer klinischen Studie muss immer in der Patienteninformationsschrift genannt werden. Wichtig dabei zu wissen:

Der Sponsor einer klinischen Studie darf zwar festlegen, wie diese durchgeführt werden muss, darf aber auf die Durchführung selbst keinen Einfluss nehmen. Das bedeutet, dass das Studienpersonal Untersuchungen zwar nach bestimmten Vorgaben durchführt, aber völlig unbeeinflusst von außen die Ergebnisse dieser Untersuchungen erarbeitet und dokumentiert.

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Es gibt auch die Möglichkeit, sich selbstständig für die Teilnahme an einer Studie zu melden. Das von der deutschen Gesundheitsbehörde BfArM betriebene Deutsche Register Klinischer Studien (DRKS) (www.drks.de) listet alle Studien mit deutschen Studienzentren auf. Interessierte erfahren, was genau bei der Studie untersucht werden soll, welcher Personenkreis dafür gesucht wird (etwa Alter, Erkrankung, Wohnort), wer die Studie durchführt und wer sie finanziert. Über eine Suchfunktion lassen sich Studien zu bestimmten Erkrankungen filtern. Zum Stichwort „Psoriasis“ fanden sich zum Zeitpunkt der Erstellung dieses Textes 54 Studien, zur Psoriasis-Arthritis waren es 133. Wer einen weltweiten Überblick möchte, bekommt ihn von der amerikanischen Gesundheitsbehörde. Sie führt ein vollständiges und unabhängiges Register aller weltweit durchgeführten Studien. Es ist zu finden unter: www.clinicaltrials.gov. Allerdings ist es in englischer Sprache. Über die Filterfunktion können beispielsweise passende Studien mit Studienzentren in Deutschland herausgesucht werden. Alle Auftraggeber von klinischen Studien tragen ihre Studien in dieses Register ein.

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Die offiziellen Studientitel enthalten viele Fachbegriffe, die nicht gerade selbsterklärend sind. Die wichtigsten sind hier gelistet.

Kontrolliert bedeutet, dass ein neuer Wirkstoff mit einer Kontrollbehandlung verglichen wird. Oft sind Studien Placebo-kontrolliert, das heißt, der neue Wirkstoff wird mit Placebo (Scheinmedikament ohne Wirkstoff) verglichen. Es kann aber auch ein Vergleich mit einer bereits bestehenden Therapie erfolgen.

Studienarm (zwei- oder mehrarmig): Bei kontrollierten Studien werden alle Studienteilnehmenden in verschiedene Gruppen eingeteilt. Diese Gruppen werden auch Studienarme genannt. Eine kontrollierte Studie ist also immer mindestens zweiarmig, kann aber auch drei- oder mehrarmig sein. Mindestens eine Gruppe erhält dabei den neuen Wirkstoff, mindestens eine andere Gruppe ein bewährtes Medikament (Standardtherapie) oder Placebo (Scheinmedikament ohne Wirkstoff).

Randomisiert besagt, dass die Zuordnung der Teilnehmenden zu den verschiedenen Studiengruppen (Studienarmen) nach dem Zufallsprinzip erfolgt.

Doppelblind wird eine Studie genannt, wenn weder Studienärztin oder Studienarzt noch Teilnehmende wissen, wer welche Medikation verabreicht bekommt. Alle Studienmedikamente sind in solchen Studien so verpackt, dass sie gleich aussehen, egal welchen Inhalt sie haben. Solche Doppelblindstudien sollen verhindern, dass psychologische Effekte bei Studienärztinnen und -ärzten und Patientinnen und Patienten das Studienergebnis verfälschen können, zum Beispiel dadurch, dass allein die Hoffnung auf die Wirksamkeit des neuen Medikaments schon zu einer Besserung des Befindens führt.

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Quelle: PSO Magazin 3/23 (Link: Original-Artikel im PSO Kiosk)